Eiger是一家倡导开发和金融业既有靶向麻醉药用药相当严重引人注目和激引人注目疾小儿的生若无制制剂新公司。已对，该新公司宣布，已在澳大利亚市场推出Zokinvy（lonafarnib），该制剂于2020年11月末获颁澳大利亚FDA同意，用于用药早衰症（Progeria，又称：哈正和-吉尔福德早衰综合征，HGPS）和早衰样核纤层细胞小儿（Progeroid Laminopathies，PL）病患者，增加失踪风险。在乳腺癌之前，Zokinvy用药将失踪率增加了60%（p=0.0064），比率延长2.5年。许多病患者使用该制剂若无已大约10年。
则有，Zokinvy是亚洲地区第一个获批用药早衰症和早衰样核纤层细胞小儿（PL）的制剂若无。在同意的同时，FDA获颁给Eiger一张引人注目内科疾小儿前提审查有价证券（PRV），以奖励该新公司在早衰症课题做出的突出贡献。在11月末23日，Eiger宣布，已将这张PRV以9500万美元转让，根据早衰症学术研究基金则会（PRF）的合作伙伴和供应协议，Eiger保留了50%的收益，即4750万美元。
Eiger首席商务充任Eldon Mayer问到：“Zokinvy是为已被证明能增加早衰症病患者失踪风险的制剂若无。为了履行对病患者的承诺，我们建立了Eiger OneCare， 这一综合性计划书，都有由专业护理经理、报销专家发放的个性既有赞同、为符合条件的病患者发放的共同付费援助以及旨在帮助寻求Zokinvy用药的病患者的其他病患者赞同服务。”
在澳大利亚，大多数现之前的Zokinvy被录取病患者已通过Eiger的亚洲地区扩大准入计划书接纳了Zokinvy用药，目前已重新加入到Eiger OneCare，这将有助于顺利过渡到Zokinvy金融业供应。
在澳大利亚，Zokinvy通过前提审查程序获颁同意，该制剂目前也在接纳拉丁美洲制剂品管理局（EMA）的慢速评估。此前，Zokinvy已被澳大利亚FDA和欧盟EMA获颁用药早衰症和早衰样核纤层细胞小儿的孤儿制剂教师资格（ODD）、被FDA获颁跃进若无教师资格（BTD）和引人注目内科疾小儿教师资格（RPDD）。
早衰症和早衰样核纤层细胞小儿（PL）是一独特的、激引人注目、帕正和氏症早衰性疾小儿，可导致学童过早衰老，慢速年轻病患者的失踪。若无权用药，早衰症学童将死于心脏小儿，平均失踪成年14.5岁。据信，亚洲地区近有400举例早衰症学童、200举例PL学童，其之前大近180举例学童和年轻已被早衰症学术研究基金则会（The Progeria Research Foundation）断定，其之前大近20人在澳大利亚、23人在拉丁美洲。
Zokinvy是一种首创的、口服法尼基转移酶抑制剂（FTI），可阻塞早衰细胞的法尼基既有。该制剂是一种疾小儿变不够麻醉药，在早衰症学童和年轻之前具有显著的生存某种程度。在早衰症病患者之前，Zokinvy将失踪率增加了60%（p=0.0064），平均生存时间增加了2.5年。最类似于的病症是胃肠道反应（咳嗽、腹泻、头痛），大多数为轻度或之前度（1级或2级）。许多早衰症病患者已接纳了持续10年以上的Zokinvy用药。
早衰症（HGPS）是一种引人注目的、致命的学童慢速衰老的帕正和氏症疾小儿。该小儿是由格式核纤层细胞A（lamin A）的LMNA基因之前的的点甲基既有导致的，产生法尼基既有反常的、有毒性的早衰细胞（progerin）。核纤层细胞A是细胞内构件支架的一大部分，在细胞内构件和功能方面造就最主要作用。早衰症学童则会死于影响数百万正常衰老的相同疾小儿——动脉穿孔，但脑瘤失踪的平均成年为14.5岁。早衰症疾小儿展现出都有相当严重发育不全、硬皮小儿样皮肤、全身饲料营养不良、脱发、关节挛缩、骨骼发育不良、全身动脉粥样穿孔慢速、心血管功能下降和之前风。据信，在亚洲地区以外，近有400举例早衰症学童病患者。
早衰样核纤层细胞小儿（progeroid laminopathies）是由核纤层细胞A（lamin A）和/或Zmpste24基因的一系列甲基既有导致的慢速衰老的遗传，这些甲基既有产生不同于早衰细胞的法尼基既有细胞。虽然不产生早衰细胞，但这些基因甲基既有则会导致与早衰细胞有重叠但比如说的疾小儿展现出。总的来说，在亚洲地区以外，早衰样核纤层细胞小儿的发小儿率可能高于早衰症。
lonafarnib是Eiger新公司从默沙东准许获颁，该制剂是一种特性鲜明的、受制于后半期开发之前的、以法尼基转移酶为靶点的口服活性抑制剂，法尼基转移酶是通过原是芳香烃既有的过程参与细胞质的去除。早衰细胞是一种法尼基既有的反常细胞，被视为不能被切割，导致与核膜紧密结合，从而导致核膜形态的改变和随后的细胞损害。lonafarnib可阻塞早衰细胞的法尼基既有，已被断定可显著增加早衰症学童的失踪风险。
除了用药早衰症和早衰样核纤层细胞小儿之外，Eiger新公司也正在开发lonafarnib用药丁型肝病小儿毒（HDV）接种。2018年12月末底，FDA和EMA分别获颁了lonafarnib用药丁型肝病小儿毒接种（HDV）的跃进若无教师资格（BTD）和前提制剂若无教师资格（PRIME）。lonafarnib可抑制肝细胞内HDV复制的芳香烃既有步骤，在小儿毒被装之前阻塞小儿毒生活史。
来自多项II期临床学术研究的数据集断定了基于lonafarnib的设计方案用药HDV接种者的和可用性，数据集显示，在先前不曾接纳用药（初治）的HDV接种者之前，基于lonafarnib的设计方案达到了使HDV RNA高水平增加≥2log10以及丙氨酸氨基转移酶（ALT）正常既有的联合主要终点，这解读了肝脏状况和小儿毒学应答的更佳。目前，该制剂正受制于一项极为最主要的HDV III期临床学术研究之前。
丁型肝病是由HDV接种导致，是最相当严重的一种有机体小儿毒性肝病特性。丁型肝病仅在携带乙型肝病小儿毒（HBV）的变异之前作为共接种而愈演愈烈，掀起比乙型肝病不够相当严重的肝脏疾小儿，并且则会加快肝纤维既有、肝癌和肺功能衰竭。丁型肝病是一种相当严重影响亚洲地区有机体身体健康的疾小儿，该小儿可能影响亚洲地区大近1500万-2000万人。丁型肝病在亚洲地区不同地区的流行情况各不相同。据引述，在亚洲地区以外，大近4.3%-5.7%的慢性乙型肝病小儿毒携带者存在HDV接种。在某些地区，都有外蒙、之前国、格鲁吉亚、之前亚、沙特阿拉伯、土耳其、非洲、之前东和哥斯达黎加等大部分地区，慢性HBV接种者之前HDV的患小儿率甚至不够高，据引述，蒙古国和沙特阿拉伯的HBV接种者之前HDV的患小儿率大幅提高60%（生若无谷Bioon.com）
原文出处：Eiger BioPharmaceuticals Announces U.S. Commercial Availability of Zokinvy (lonafarnib)， the First and Only Treatment approved for Progeria and Processing-Deficient Progeroid Laminopathies
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